3月25日，由貴州百靈組織召開的“甲磺酸普依司他臨床前研究總結(jié)暨申報(bào)臨床研究啟動會”在成都順利召開。

中國科學(xué)院院士、四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任魏于全教授，副主任陳俐娟教授及貴州百靈研發(fā)總監(jiān)夏文等專家出席會議，成都華西海圻醫(yī)藥科技有限公司/國家成都新藥安全性評價(jià)中心、四川大學(xué)華西醫(yī)院、四川大學(xué)華西藥學(xué)院等專家和項(xiàng)目組成員參會。

甲磺酸普依司他是貴州百靈具有全部自主知識產(chǎn)權(quán)，與四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室合作研發(fā)的原創(chuàng)化藥新藥重點(diǎn)品種，已申請國內(nèi)和國際專利（國際專利已進(jìn)入美國、歐洲、日本等9個(gè)國家及組織，覆蓋30多個(gè)國家和地區(qū)）。

根據(jù)甲磺酸普依司他作為全新骨架化合物，結(jié)合作用靶點(diǎn)和適應(yīng)癥方向，貴州百靈計(jì)劃不僅要向國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）申請臨床研究，也準(zhǔn)備在完成國內(nèi)申報(bào)后立即啟動向美國食品藥品管理局（FDA）申報(bào)P-IND的程序。

會上，陳俐娟教授對“甲磺酸普依司他”藥學(xué)、藥效學(xué)、藥代動力學(xué)及臨床前安全性評價(jià)結(jié)果作了系統(tǒng)的總結(jié)。臨床前研究結(jié)果表明，甲磺酸普依司他治療血液系統(tǒng)腫瘤的高選擇性組蛋白去乙?；胳o脈制劑。藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，甲磺酸普依司他在體內(nèi)對癌基因MYC高度活化，進(jìn)展最快的腫瘤亞型伯基特淋巴瘤、癌基因MYC、BCL2或BCL6高度活化的雙重打擊淋巴瘤以及多發(fā)性骨髓瘤均具有顯著優(yōu)勢，其抗腫瘤活性優(yōu)于目前的一線治療方案或二線治療方案以及同類靶點(diǎn)上市藥物。此外，對伊馬替尼耐藥費(fèi)城陽性急性淋巴白血病亦具有顯著優(yōu)勢。同時(shí)，甲磺酸普依司他比同類靶點(diǎn)上市藥物（帕比司他）具有顯著優(yōu)勢的穩(wěn)定窗口。

隨后，各位專家和項(xiàng)目組成員就臨床前試驗(yàn)情況和臨床研究方向展開了充分討論并提出寶貴意見。

2017年7月，公司與四川大學(xué)華西醫(yī)院簽訂《技術(shù)開發(fā)（合作）合同》，雙方將共同開發(fā)“治療血液瘤化藥 1.1 類新藥普依司他 （暫定名）甲磺酸鹽”項(xiàng)目。

目前，“甲磺酸普依司他”研究項(xiàng)目已全面完成前期臨床前工作，公司計(jì)劃在2018年5月向CFDA申請臨床試驗(yàn)，在完成上述工作后立即啟動向FDA申報(bào)P-IND程序，力爭用6至8個(gè)月時(shí)間完成。若本年度獲得臨床批件，將迅速在四川大學(xué)華西醫(yī)院血液科啟動該品種的I期臨床，其適應(yīng)癥將覆蓋B細(xì)胞相關(guān)血液瘤，包括淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤及白血病。

近年來，貴州百靈在抗腫瘤藥物研發(fā)方面不斷布局，充分整合科研院所和高等院校等資源，探索“產(chǎn)學(xué)研”一體化的自主創(chuàng)新模式。除了“普依司他”項(xiàng)目外，公司在腫瘤藥物方面還擁有抗腫瘤化藥 1.1 類新藥GZ50，以及1類生物新藥EDS01等。

貴州百靈表示，將按照相關(guān)法規(guī)和會議指定的時(shí)間規(guī)劃，認(rèn)真完成普依司他項(xiàng)目后期工作計(jì)劃，并爭取早日完成全部新藥研究程序，為臨床提供全新的抗腫瘤新藥，為人類的健康事業(yè)作出更大的貢獻(xiàn)。